L’équipe médicale peut vous proposer de participer à un essai clinique. Il s’agit d’une opportunité d’accès à de nouvelles molécules ou à de nouvelles stratégies thérapeutiques.  

Le médecin vous présentera alors le protocole, vous en expliquera les tenants et aboutissants. Vous êtes libre de décider d’y participer ou pas. 

Un essai clinique n’est jamais une perte de chance, tout à l’inverse, c’est une opportunité, promue dans le Plan Cancer édicté par les Autorités de Santé.

La recherche préclinique précède la recherche clinique. 

Par exemple, lorsqu’une nouvelle molécule est découverte puis mise au point, cette dernière va être testée en laboratoire sur des modèles biologiques (tests in vitro) et/sur des animaux (tests in vivo) et ce afin de prouver son efficacité et sa sécurité.

Ce n’est qu’une fois ces tests validés et si les résultats sont favorables, qu’on passera à l’utilisation de ce médicament sur des patients dans des conditions très contrôlées au sein d’essais cliniques.

Les essais cliniques comprennent plusieurs étapes appelées phases, chacune étant destinée à recueillir des informations spécifiques sur le nouveau traitement. Ces différentes phases d’études permettent de garantir la sécurité des malades et la rigueur scientifique de l’évaluation. 

Les essais de phase I évaluent la tolérance du nouveau traitement et l’absence d’effets indésirables. Elle a lieu le plus souvent chez le volontaire sain mais parfois peut être proposée à des patients en impasse thérapeutique. Certains médicaments dont on sait par nature qu'ils sont toxiques (par exemple les anticancéreux) peuvent ne pas faire l'objet d'une phase I chez le sujet sain. Ils sont alors directement testés chez les patients. Fréquemment, ces essais tentent également de déterminer la dose maximale qui peut être tolérée par les patients. L’essai comporte une escalade progressive des doses délivrées avec un stricte contrôle des toxicités éventuelles.

Les essais de phase II évaluent l’efficacité du nouveau traitement et parfois la dose optimale d’administration. 

Les essais de phase III comparent l’efficacité du nouveau traitement avec le traitement standard (de référence) dans la pathologie concernée. Pour cela on divise très souvent les patients en 2 groupes : un groupe qui recevra le nouveau traitement et un second groupe qui recevra le traitement standard. Cependant, afin de maintenir une rigueur scientifique, ni le patient, ni le médecin ne pourront choisir le traitement attribué. On parle alors de randomisation. Il s’agit d’un tirage au sort, informatisé ou à partir de tables de répétition, du traitement attribué à tel ou tel patient.  

Après toutes ces phases, si le nouveau traitement a démontré son efficacité, sa bonne tolérance, sa supériorité par rapport aux autres traitements standards, il fera alors l’objet d’une demande d’autorisation de mise sur le marché (AMM) auprès des instances règlementaires. Et ce n’est que si cette demande est acceptée, que le traitement pourra être commercialisé. 
 

Quant aux essais de phase IV, ils se déroulent après la commercialisation du nouveau traitement. En effet, même après sa commercialisation, le traitement reste sous surveillance. Il s’agit de la pharmacovigilance. Tout symptôme anormal inattendu suite à la prise du traitement doit faire l’objet d’une déclaration à l’Agence Nationale de Sécurité des Médicaments (ANSM).  

La loi Huriet de 1988 est le premier texte de loi encadrant les essais cliniques en France. Elle a défini un cadre aux recherches interventionnelles. Elle introduit la notion de consentement éclairé.

Le consentement éclairé est un document écrit qui doit être signé par tout patient acceptant de participer à un essai clinique et ce après avoir reçu une information complète sur la nature de l’essai précisant entre autre le but de l’étude, les risques et bénéfices attendus, la description des traitements étudiés et les contraintes de l’étude.

Tout patient participant à un essai clinique a la possibilité d’interrompre sa participation à l’essai à tout moment sans avoir à se justifier, et sans bien entendu que cela ne remette en cause la qualité de ses soins ultérieurs.

Pour débuter un essai clinique en France, il faut une double autorisation :

• Celle d'un Comité de Protection des Personnes (CPP). Il est garant de l'éthique. Ce comité est composé de scientifiques, d’avocats, de philosophes et de représentants des associations de malades. Il s’agit d’un comité régional qui se réunit 1 fois par mois. Il valide la sécurité du patient et l'intérêt scientifique de l'essai.
• Celle de l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des produits de santé (ANSM). Elle garantit l’efficacité, la qualité et le bon usage des produits de santé notamment les médicaments.

Le promoteur d’un essai clinique est la personne qui a l'initiative de la recherche. L’investigateur est le médecin qui dirige et surveille la réalisation de l'essai. 

L’Attaché de Recherche Clinique (ARC) et l’infirmière de recherche clinique sont des personnes chargées de veiller aux bons respects des bonnes pratiques cliniques et à la qualité de l’essai. Après les premiers échanges avec le médecin, ils pourront prendre contact avec vous, vous réexpliquer le déroulement et les modalités de l’essai. Tout au long de votre  traitement, les ARC s’assureront du bon respect du protocole, feront le lien entre les différents intervenants et pourront être votre interlocuteur privilégié.