Elle correspond à un médicament constitué de cellules vivantes et génétiquement modifiées pour un seul patient, avec une action anti-cancéreuse spécifique sur la tumeur. C’est ce caractère génétiquement modifié qui assure une expansion cellulaire, et ainsi une persistance dans l’organisme, conduisant à une efficacité a priori pérenne.

Il est nécessaire de prélever chez les malades des cellules du système immunitaire les lymphocytes T par une simple prise de sang afin de les reprogrammer génétiquement pour qu’elles reconnaissent et détruisent les tumeurs selon la spécificité antigénique. Les cellules sont ensuite cultivées puis réinjectées aux patients. En d’autres termes, elle vise à reprogrammer des cellules cancéreuses chez un patient, par le biais de la génétique, pour le guérir de la pathologie et limiter les risques de récidive. Les CAR-T-cells ou cellules CAR-T sont un médicament dont la fabrication et le circuit se font sous la responsabilité du pharmacien.

À terme, le développement de ce procédé pourrait apparaitre comme une nouvelle classe thérapeutique de référence dans le traitement du cancer, comme l’a été la chimiothérapie par exemple. Celle-ci nécessite cependant une approche médicale pluridisciplinaire (cardiologie, neurologie, réanimation, infectiologie, etc.) et un plateau médico-technique important (pharmacie à usage intérieur et imagerie notamment), que seules les structures telles que les CHU proposent aujourd’hui.

Plusieurs CHU en France proposent cette offre, mais pas dans le centre de la France. Il faudrait que les patients se déplacent à Montpellier, Marseille, Bordeaux, Poitiers, Lyon ou Paris pour les plus proches.